浦口將建轉(zhuǎn)基因“動物制藥工廠”

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來源：轉(zhuǎn)載

2018-03-07

浦口開發(fā)區(qū)將在“動物身上建藥廠”，全省首個乳腺生物反應(yīng)器制藥項目暨轉(zhuǎn)基因動物藥物研究院項目正式落戶。

利用轉(zhuǎn)基因技術(shù)，讓牛羊等動物帶上特定的人類基因，使它們的乳汁中富含可以治病救人的蛋白藥物。記者昨日了解到，浦口開發(fā)區(qū)將在“動物身上建藥廠”，全省首個乳腺生物反應(yīng)器制藥項目暨轉(zhuǎn)基因動物藥物研究院項目正式落戶。

通過轉(zhuǎn)基因動物乳汁中分泌的藥物蛋白進(jìn)行制藥是著名細(xì)胞生物學(xué)家施履吉教授在上世紀(jì)80年代提出的思路，后經(jīng)中國工程院院士、醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)家曾溢滔通過多年研究實驗成功。

所謂乳腺生物反應(yīng)器制藥項目，即以基因工程技術(shù)為核心，將醫(yī)藥保健效用的基因?qū)雱游矬w內(nèi)，使外源基因能在動物乳腺內(nèi)表達(dá)，從而生產(chǎn)出各類藥用價值的藥品。這種全新的生物藥物生產(chǎn)模式，具有成本低、效益高和產(chǎn)量高等優(yōu)點。但是乳腺生物反應(yīng)器制藥有三個問題需要研究解決。一是轉(zhuǎn)基因動物的成功率，二是外源基因在乳腺的高效表達(dá)，三是乳汁中表達(dá)的外源藥物蛋白能否完成蛋白質(zhì)的翻譯修飾。

針對上述問題，曾溢滔院士帶領(lǐng)研究團(tuán)隊?wèi)?yīng)用同體克隆、同型克隆技術(shù)和改進(jìn)的克隆方法，改善了核移植過程中細(xì)胞質(zhì)和細(xì)胞核的關(guān)系和克隆胚的重編程，提高了轉(zhuǎn)基因動物（家畜）的成功率。經(jīng)過十幾年的努力，曾溢滔團(tuán)隊培育出了帶有特定基因（具有醫(yī)藥功效的基因）的動物乳汁，提取藥用蛋白，達(dá)到大量生產(chǎn)各類藥物，尤其是稀缺藥物所需藥用蛋白的目的。

“從轉(zhuǎn)基因動物（家畜）奶汁中分離純化得外源藥物蛋白，無論其理化性質(zhì)或者蛋白質(zhì)修飾以及生物活性都和天然的蛋白質(zhì)無異。可用于常見的、危害嚴(yán)重的遺傳性疾病如地中海貧血癥的個性治療，但成本僅為基因工程的萬分之一。”浦口開發(fā)區(qū)管委會副主任許燁介紹，實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)后，藥物蛋白的成本將進(jìn)一步降低，造福更多患者。

據(jù)介紹，該乳腺生物反應(yīng)器制藥項目總投資5億元，將分兩期建設(shè)。一期將建設(shè)制藥級牛舍和藥品分離純化車間，進(jìn)行重組人凝血因子IX的研發(fā)工作和重組人促血小板生成素TPO的研發(fā)生產(chǎn)。二期將新建存欄2000頭的奶牛養(yǎng)殖基地，用于基因牛的科研、培育、繁殖和藥物原料牛奶生產(chǎn)。此外，還將建設(shè)轉(zhuǎn)基因生物藥物研究院。

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