3期療效顯著！致盲性眼疾有望迎來新藥

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來源：轉(zhuǎn)載

2018-03-06

開發(fā)治療眼部疾病療法的生物醫(yī)藥公司Clearside Biomedical今天宣布，該公司的first-in-class藥物療法CLS-TA，在非傳染性葡萄膜炎黃斑水腫患者中的關(guān)鍵3期臨床試驗上，取得積極頂線結(jié)果。

葡萄膜炎是一種影響眼睛的炎癥，是全世界范圍內(nèi)導致失明的主要原因之一。在美國大約有35萬名患者患有葡萄膜炎，通常雙眼中均有發(fā)現(xiàn)。黃斑是視網(wǎng)膜中心的一個區(qū)域，負責銳利的直視視力。黃斑水腫是黃斑中積聚的液體，導致黃斑腫脹，變厚和視力扭曲。在所有非傳染性葡萄膜炎的病例中，大約有三分之一患者出現(xiàn)黃斑水腫，并且是導致患者視力喪失的主要原因。

CLS-TA是Clearside專有的皮質(zhì)類固醇曲安奈德(triamcinolone acetonide)，通過眼后部脈絡(luò)膜上腔（SCS），位于脈絡(luò)膜和眼外部保護層之間的鞏膜空間內(nèi)施用。

▲Triamcinolone acetonide的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：By Ed (Edgar181) (Own work) [Public domain], via Wikimedia Commons）

Clearside的這項隨機，對照，盲法的關(guān)鍵3期臨床試驗PEACHTREE招募了160名患者。其中96例患者隨機分入治療組，接受兩次4.0毫克劑量的脈絡(luò)膜上CLS-TA（兩次間隔12周），64例患者隨機接受間隔時間相同的假手術(shù)對照。在24周內(nèi)，每4周對患者進行評估，共有155名患者（占患者的97％）完成了試驗的全部評估。

PEACHTREE試驗使用“早期糖尿病視網(wǎng)膜病變治療研究”（ETDRS）量表測量。47％接受CLS-TA的患者在24周時，獲得了從基線增加至少15個字母的矯正視力（BCVA），相比接受假手術(shù)的患者為16％。患者在試驗的主要終點，視力改善上具有統(tǒng)計學意義（p <0.001）。在BCVA改善方面，治療組由基線的平均改變在每月評估中比對照組好。在整個評估期間，由基線的平均改善率保持不變，在治療組中，第4周時增加9.6個字母，24周時增加13.7個字母，而對照組第4周時為1.2個字母，24周時為2.9個字母。研究的另一個關(guān)鍵次要終點，相比24周時假手術(shù)對照組中心子區(qū)厚度平均減少19微米，脈絡(luò)膜上施用CLS-TA導致治療組從平均減少157微米，結(jié)果具有統(tǒng)計學顯著性（p <0.001）。試驗中沒有與CLS-TA治療相關(guān)的嚴重不良事件報告，藥物的總體耐受性良好。

“來自PEACHTREE的積極主要數(shù)據(jù)對由于葡萄膜炎引起并發(fā)癥的黃斑水腫人群非常令人鼓舞。” 加州大學舊金山分校（UCSF）醫(yī)學中心眼科教授，PEACHTREE研究員Rahul N. Khurana博士說：“PEACHTREE研究是第一個關(guān)于葡萄膜炎黃斑水腫候選藥物的關(guān)鍵3期臨床試驗，其中BCVA測量是主要臨床終點，可提高該群體未來試驗的標準。盡管葡萄膜炎本身有足夠的控制，并且有多種干預措施，通常葡萄膜炎黃斑水腫可能會持續(xù)，治療具有挑戰(zhàn)性。此外，雖然皮質(zhì)類固醇是所有葡萄膜炎并發(fā)癥的最常見治療方法，包括相關(guān)的黃斑水腫，但此類系統(tǒng)對照研究很少見。我相信基于這些積極的結(jié)果，我們可以得到FDA上市許可，脈絡(luò)膜上施用CLS-TA有可能成為治療與視力受損相關(guān)的非傳染性葡萄膜炎黃斑水腫的的新范例。”

“近50％的PEACHTREE臨床試驗患者接受脈絡(luò)膜上皮CLS-TA治療后，獲得15個字母或更多的視力改善，這非常有吸引力。它代表了向脈絡(luò)膜上施用CLS-TA邁出的一大步，可能成為治療致盲性眼疾的強有力新方法，” Clearside首席執(zhí)行官兼總裁Daniel H. White先生說： “我們目前預計在2018年第四季度向FDA提交CLS-TA的新藥申請，用于治療葡萄膜炎黃斑水腫患者，同時我們也正在評估向美國以外的其他監(jiān)管機構(gòu)提交的申請。”

我們期待這款眼病新藥的FDA申請能夠順利進行，早日讓廣大眼疾患者重現(xiàn)光明。

參考資料：

[1] Stock flies high on Clearside’s PhIII macular edema trial results as drug improves vision

[2] Clearside Biomedical Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase 3 Clinical Trial of CLS-TA in Macular Edema Associated with Non-Infectious Uveitis

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