羅氏&Ionis早期亨廷頓舞蹈病試驗(yàn)結(jié)果積極

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來源：新浪醫(yī)藥新聞　

2018-03-02

近日，Ionis及合作伙伴羅氏公布了一項(xiàng)I/II期研究的生物標(biāo)志數(shù)據(jù)，該研究驅(qū)使制藥巨頭羅氏繼續(xù)向IONIS-HTT Rx（RG6042）支付4500萬美元的期權(quán)費(fèi)用。

相關(guān)研究人員于周四晚間表示，他們發(fā)現(xiàn)，使用該療法的患者在接受劑量治療后突變的亨廷頓蛋白平均減少40％，有些患者減少了60％。而且他們補(bǔ)充說，取得這樣的效果對(duì)于任何亨廷頓藥物來說都是第一次。要知道，正是這種**蛋白質(zhì)給亨廷頓患者大腦中的神經(jīng)元造成了損害，引起嚴(yán)重的神經(jīng)退行性疾病，主要癥狀是肌肉協(xié)調(diào)能力和認(rèn)知能力下降，這種疾病通常會(huì)導(dǎo)致患者在20年內(nèi)緩慢死亡。

如果該藥物的療效最終可以獲得確認(rèn)，研究者可能發(fā)現(xiàn)了全球第一款可能改變疾病進(jìn)程的潛在藥物，盡管安全性和功效方面的一些障礙仍有待澄清。

研究小組補(bǔ)充說，劑量依賴性反應(yīng)顯示，突變蛋白水平繼上次檢測(cè)后仍然保持下降，這也增強(qiáng)了他們可以取得更好療效的期望。該研究的開放標(biāo)簽擴(kuò)展正在進(jìn)行中。羅氏現(xiàn)在選擇參與到藥物的研發(fā)工作中，并負(fù)責(zé)進(jìn)行關(guān)鍵試驗(yàn)。

Ionis與羅氏公司聯(lián)合開發(fā)的IONIS-HTTRx是一款靶向編碼HTT蛋白的mRNA反義（antisense）創(chuàng)新療法。通過與編碼HTT蛋白的mRNA結(jié)合，IONIS-HTTRx能夠降低所有HTT蛋白轉(zhuǎn)譯的發(fā)生，因此無論編碼HTT的基因變異出現(xiàn)在哪里，該藥物都可以減少有**的mHTT產(chǎn)生。它已經(jīng)獲得了美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局授予的孤兒藥資格。

由于脊髓性肌萎縮(SMA)藥品SPINRAZA的上市，Ionis最近業(yè)績(jī)一直在上漲。這家生物技術(shù)公司也有兩種藥物正在接受審查，其中包括Inotersen，外界認(rèn)為該藥物預(yù)計(jì)將會(huì)受到Alnylam競(jìng)爭(zhēng)藥物Patisiran的市場(chǎng)威脅。

倫敦大學(xué)學(xué)院亨廷頓舞蹈病中心主任、全球研究負(fù)責(zé)人Sarah Tabrizi臨床神經(jīng)學(xué)教授表示，“近20年來，我看到許多家庭因這種漸進(jìn)性神經(jīng)退行性疾病而遭受損失。借助IONIS-HTTRx，亨廷頓患者對(duì)治療該疾病有了新的希望，可以減少HD的病因，因此可能會(huì)減緩進(jìn)展并有可能預(yù)防后代的疾病，這是真正開創(chuàng)性的進(jìn)展。我期待著一項(xiàng)長(zhǎng)期的、更大規(guī)模的研究，以確定降低亨廷頓患者患者體內(nèi)中**突變體亨廷頓蛋白帶來的好處。”（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）

文章參考來源：Roche, Ionis herald a big win in early-stage Huntington’s disease trial, demonstrate disease modifying potential

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