研發(fā)誠可貴 生命價(jià)更高：合理定價(jià)才能真正造?；颊?/h1>

熱門推薦： Luxturna , 合理定價(jià) , SPINRAZA ,

作者：做藥的土豆  來源： 藥渡

  2018-01-31

近兩年，治療方案定價(jià)屢創(chuàng)新高。從抗脊髓性肌萎縮藥物Spinraza到治療遺傳性失明藥物L(fēng)uxturna，從CAR-T療法Kymriah到免疫缺陷療法Strimvelis，每一份定價(jià)方案都能引起生物制藥行業(yè)的熱議。

       近兩年，治療方案定價(jià)屢創(chuàng)新高。從抗脊髓性肌萎縮藥物Spinraza到治療遺傳性失明藥物L(fēng)uxturna，從CAR-T療法Kymriah到免疫缺陷療法Strimvelis，每一份定價(jià)方案都能引起生物制藥行業(yè)的熱議。針對高昂的價(jià)格，保險(xiǎn)公司和市場自然各有選擇，哲學(xué)家黑格爾說”存在即是合理“，達(dá)爾文則告訴我們“適者才能生存”。唯有合理定價(jià)，才能體現(xiàn)藥物研發(fā)價(jià)值的同時(shí)，真正造福患者。

       2014年，Camille的父母發(fā)現(xiàn)，他們9個(gè)月的小女兒一條腿總是站不直，隨后另一條腿也出現(xiàn)了同樣的問題，他們對此手足無措。隨后經(jīng)醫(yī)生確診為脊髓性肌萎縮(SMA)。SMA是一種極罕見遺傳性疾病，由基因突變引發(fā)神經(jīng)元喪失控制肌肉運(yùn)動(dòng)能力，進(jìn)而引起虛弱和肌肉萎縮，最終使患者喪失行動(dòng)、進(jìn)食和呼吸的能力。其多發(fā)生于嬰幼兒，新生兒發(fā)病率約為1/11000。

       醫(yī)生遺憾的告訴這對夫妻“你們什么也做不了”。那時(shí)距離Biogen和Ionis的首款抗SMA藥物Spinraza獲批還有兩年，暫無有效藥物來治療這一疾病。

       新療法和定價(jià)難題

       2016年12月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Spinraza用于治療兒童和成人SMA，這是首個(gè)用于治療這一疾病的藥物。隨后Biogen宣布了該藥物的定價(jià)方案：第一年75萬美元，隨后每年37.5萬美元。媒體對Spinraza的報(bào)道也極具戲劇性，從一開始審批通過后的熱烈贊賞，到藥品定價(jià)公布后的口誅筆伐，Biogen真像是坐了過山車一般。業(yè)內(nèi)基金經(jīng)理Brad Loncar說，“所有人都認(rèn)為它的定價(jià)太高了，這的確給人印象深刻；但毋庸置疑，它是一款革命性的藥物” 。

       又何止是Spinraza，近兩年新基因療法不斷涌現(xiàn)，在為患者帶來希望的同時(shí)，療法的定價(jià)也是屢創(chuàng)新高。Spark Therapeutics公司治療遺傳性失明的基因療法Luxturna定價(jià)85萬美元；GSK在歐洲獲批的治療免疫缺陷癥的基因療法Strimvelis定價(jià)超70萬美元，而另一款UniQure公司獲批的基因療法Glybera，因?yàn)樵跉W洲100萬美元的定價(jià)少有人問津而黯然退出市場。

       接下來我們會(huì)迎來更多的基因療法，包括Bluebird Bio用于改善遺傳性髓鞘損傷的Lenti-D；Audentes Therapeutics改善骨骼肌和抗高膽紅素癥的兩種基因療法，AveXis也有一款用于治療SMA的基因療法AVXS-101正在進(jìn)行一期臨床試驗(yàn)。這些基因療法開發(fā)成本高，研發(fā)過程風(fēng)險(xiǎn)大，并且很多藥物只針對罕見病患者，群體很小，這些都可能使其有更高的定價(jià)。

       保險(xiǎn)公司的政策

       以Spinraza療法為例，美國健康保險(xiǎn)巨頭Anthem去年6月宣布對其保險(xiǎn)范圍擴(kuò)大至所有小于21個(gè)月的兒童患者；聯(lián)合健康(United Healthcare)公司的保險(xiǎn)覆蓋了所有I、II和III型的SMA患者；Humana公司的保險(xiǎn)方案則針對那些出生后6個(gè)月內(nèi)有出現(xiàn)SMA癥狀的嬰兒。雖然每家保險(xiǎn)的相關(guān)規(guī)定都比較繁瑣細(xì)致，但這顯然并沒有影響Spinraza的銷量，2017年全年，該療法的銷售額接近9億美元，遠(yuǎn)超年初預(yù)計(jì)的2億美元。

       近幾年上市的罕見病藥物大幅上升，這都得益于FDA的《孤兒藥法案》。針對罕見病的藥物申請一旦被授予孤兒藥資格，其研發(fā)、申報(bào)和銷售都會(huì)得到FDA很多政策優(yōu)惠。孤兒藥申請量的增加對罕見病患者來說當(dāng)然是好事，但是伴隨而來的高昂醫(yī)藥費(fèi)用總要有人來承擔(dān)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，美國每年新出現(xiàn)的罕見病患者數(shù)約為200-300名，總的治療費(fèi)用在6-9億美元之間。如果這筆費(fèi)用平攤到美國幾大健康保險(xiǎn)公司，包括聯(lián)合健康、Anthem、安泰、Humana和信諾頭上，每一家也不超過1.5億美元，這對于它們來講其實(shí)并不是很大的負(fù)擔(dān)。“如果再算上公共醫(yī)療系統(tǒng)節(jié)省的那部分費(fèi)用，這完全可以接受”Loncar如是說。

       患者的選擇

       患者對藥品的定價(jià)也有他們自己的選擇，一言以蔽之：要求市場已有同類藥物的產(chǎn)品降低價(jià)格，對新療法和”救命藥“的定價(jià)相對寬容。

       像糖尿病、風(fēng)濕、抗哮喘、慢阻肺和丙肝這類慢性病藥物，市場上的同類藥物已接近飽和。以胰島素類藥物為例，這一療法已發(fā)展了近一百年，新療法也不見得比市場上已有的糖尿病藥物好到哪里去，也許用藥更方便，但也僅此而已。對于這類藥物，患者有強(qiáng)烈的降價(jià)要求。FDA局長Gottlieb博士去年也談到，患者因?yàn)楦咚巸r(jià)而無法接受藥物治療，F(xiàn)DA將采取措施來為患者提供更多的選擇。

       而對于像Spinraza、CAR-T這類藥物和基因療法的定價(jià)，患者并沒有太強(qiáng)烈的反對。首先這是首款治療相應(yīng)疾病的藥物或者療法，其次它們多數(shù)是用于治療嚴(yán)重疾病的，對改善患者生活影響巨大。糖尿病類藥物公司諾和諾德、賽諾菲、禮來等都承受著藥品降價(jià)壓力，而投入癌癥維持療法的羅氏、諾華和百時(shí)美施貴寶等公司則嘗到了新療法的甜頭。

       生命無價(jià)

       自從Camille在去年4月第一次接受Spinraza的治療后，病情得到了很好的控制。她的父親Brandon Callais說，Camille在治療后說話聲音大了，飯量也提高了，已經(jīng)可以自己借助小板凳在屋內(nèi)自由走動(dòng)，玩耍和用特制的蠟筆做畫，不再需要其他人的幫助，他們還會(huì)帶小Camille出去參加聚餐。“她甚至可以擁抱我們了”Brandon開心的表示。

       Biogen公司允許Camille先參加治療，隨后再保險(xiǎn)公司介入，在Camille的父母向保險(xiǎn)公司表達(dá)了訴求后，他們也答應(yīng)幫助一起解決治療費(fèi)用的問題。Brandon知道Spinraza并不能根治女兒的疾病，只是控制疾病發(fā)展，她們的女兒還是不能跑步甚至正常行走，但點(diǎn)滴改變都能給一家人帶來無限的喜悅。對于“昂貴的"治療費(fèi)用，Brandon表示"價(jià)格不會(huì)阻止我們給予她治療，因?yàn)闆]有什么比你孩子的生命更寶貴”。

       參考文章：Why Insurers Haven't — And Won't — Push Back On Rare Disease Drugs

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