羅氏ASD藥物balovaptan獲FDA突破性認證

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來源：新浪醫(yī)藥新聞　

2018-01-30

近日，羅氏旗下新藥又傳來好消息。旨在改善自閉癥患者社交互動的實驗性藥物balovaptan（舊稱RG7314）獲得了美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）的突破性療法認定。

實驗性自閉癥譜系障礙（ASD）治療藥物口服新藥balovaptan（RG7314）是羅氏正在研究的口服型血管加壓素1a（V1a）受體拮抗劑。目前的實驗結果來看，balovaptan已經顯示出可以展現(xiàn)出改善ASD患者社交溝通功能的潛力。羅氏表示，該藥物功效有相關人類和動物研究的證據(jù)作為支持，這些證據(jù)顯示V1a受體參與了調節(jié)ASD患者關鍵社會行為的功能。

此次balovaptan獲頒突破性療法認定的主要原因是基于VANILLA研究的結果。該研究是一項在成人患者中進行的第二階段臨床試驗，其結果在2017年5月舉行的國際自閉癥研究大會上公布，研究顯示balovaptan具有良好的安全性和耐受性。此外，評估該藥物在ASD兒童和青少年患者中的療效的Ⅱ期試驗aV1ation也正在進行中。

ASD是一種終生性難治疾病，病征包括異常的語言能力、異常的交往能力、狹窄的興趣以及固執(zhí)的行為模式。這些核心癥狀可能是持續(xù)發(fā)作、難以克服的，每種癥狀都可以顯著影響ASD患者的日常生活功能。在這個譜系障礙中，兒童自閉癥是兒童**類疾病當中最為嚴重的一種。目前該疾病在市場上還沒有獲得批準的治療方案可供選擇，羅氏的藥物有望幫助患者改善社交技能、重復性行為、限制性興趣和溝通方面可能遇到的挑戰(zhàn)。

男性兒童患ASD的概率要大于女孩。羅氏表示，在美國，據(jù)估計42名男孩中有1名男孩患該病，而這一比例在女孩中為1:189。隨著突破性療法的指定，羅氏可能會嘗試加快balovaptan的審批程序。有分析人士認為，羅氏或期望在2020年前提交監(jiān)管批準申請，但還可能會進一步加快這一時間。不過，以歷史記錄來看，負責研發(fā)balovaptan的pRED研發(fā)部門并不以快速獲批為主要目標。

羅氏首席醫(yī)療官兼全球產品開發(fā)負責人Sandra Horning在一份聲明中表示：“我們非常高興FDA為balovaptan頒發(fā)了突破性療法認定，以表彰它治療ASD患者的早期希望，我們期待與FDA密切合作，希望能盡快把這款藥物帶給患者。”（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）

文章、圖片參考來源：FDA Calls Roche's Autism Drug a Breakthrough

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