羅氏自閉癥新藥獲突破性療法認(rèn)定

熱門(mén)推薦：突破性療法認(rèn)定 , 羅氏 , 自閉癥 ,

來(lái)源：轉(zhuǎn)載

2018-01-30

羅氏（Roche）今日宣布，美國(guó)FDA授予其在研口服新藥balovaptan（以前為RG7314）突破性療法認(rèn)定，該藥物作為一款加壓素1a（V1a）受體拮抗劑用于自閉癥譜系障礙（ASD）患者的治療。

ASD是一種終生性疾病，影響著患者的行為、交流和與人互動(dòng)。據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）估計(jì)，全球每160個(gè)人中就有1名ASD患者。ASD之所以被叫做“譜系障礙”，是因?yàn)榛颊呔哂袕V泛而嚴(yán)重的癥狀，極大地影響了他們的日常生活。但目前還沒(méi)有藥物來(lái)改善患者在社交能力、重復(fù)行為、限制興趣和溝通方面遇到的困難。ASD患者的這些核心癥狀會(huì)持續(xù)存在，并難以克服。他們急需新療法來(lái)改善病情，提高生活質(zhì)量。

Balovaptan是一款在研小分子藥物，有望為ASD患者帶來(lái)治療希望。來(lái)自人類和動(dòng)物研究的證據(jù)表明，V1a受體介導(dǎo)和調(diào)節(jié)的關(guān)鍵社會(huì)行為對(duì)ASD患者具有挑戰(zhàn)性。如果在進(jìn)一步的研究中證實(shí)了balovaptan的療效，它有可能成為第一個(gè)幫助改善ASD的核心社交和溝通癥狀的藥物。

▲B(niǎo)alovaptan的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：NIH）

此次balovaptan獲頒突破性療法認(rèn)定是基于VANILLA研究的結(jié)果。該研究是一項(xiàng)在ASD成人患者中進(jìn)行的2期臨床試驗(yàn)。其結(jié)果在2017年5月舉行的國(guó)際自閉癥研究大會(huì) （IMFAR）上公布。研究顯示balovaptan具有良好的安全性和耐受性。此外，評(píng)估balovaptan在ASD兒童和青少年患者中的療效的研究也正在進(jìn)行中。

“我們非常高興FDA為balovaptan頒發(fā)了突破性療法認(rèn)定，以表彰它治療ASD患者的早期希望，”羅氏首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士表示：“我們期待與FDA密切合作，希望能盡快把這款藥物帶給患者。”

我們期待這款極具潛力的藥物能盡快為自閉癥患者帶來(lái)疾病緩解。

如果這篇文章侵犯了您的權(quán)利，請(qǐng)聯(lián)系我們。