1月23日，代謝和炎癥疾病（特別是影響肝 臟或胃腸系統(tǒng)的疾?。┲委熂霸\斷解決方案的前沿研發(fā)企業(yè)GENFIT公司正式宣布，將開展elafibranor用于非酒精性脂肪肝（NASH）兒童患者治療的臨床研究工作。該藥物是一種過氧化物酶體增殖物激活受體-α（PPARA）和受體-δ（PPARD）的激動(dòng)劑，可以改善胰島素的敏感性、血糖平衡、脂質(zhì)代謝，減少炎癥反應(yīng)。
這一臨床研究決定是基于美國(guó)FDA已批準(zhǔn)elafibranor在美國(guó)開展NASH兒童臨床試驗(yàn)的初步研究計(jì)劃(PSP)。
FDA的PSP協(xié)議將允許GENFIT啟動(dòng)第一個(gè)兒科試驗(yàn)，以評(píng)估elafibranor在NASH兒童中的安全性和有效性。這次兒科試驗(yàn)監(jiān)管協(xié)議的批準(zhǔn)，顯示了審評(píng)專家們對(duì)elafibranor是抱有信心的，這主要源于該藥物在成人NASH患者中進(jìn)行的臨床2b研究的積極結(jié)果。該結(jié)果已經(jīng)刊登在《Gastroenterology》，確實(shí)顯示了elafibranor具有獨(dú)特的安全有有效性潛力，這其中包括：
1. 組織學(xué)療效：52周的臨床試驗(yàn)中，NASH治療不加重纖維化（同臨床3期試驗(yàn)方案定義）
2. 心血管代謝風(fēng)險(xiǎn)因素降低：（脂質(zhì)，胰島素抵抗，葡萄糖穩(wěn)態(tài)，炎癥），這是主要死于心血管疾病的NASH患者的一個(gè)基本臨床獲益面。
3. 安全性：包括NASH在內(nèi)，任何慢性疾病治療都需達(dá)到的關(guān)鍵要求。
4. 良好的耐受性：NASH治療過程的主要優(yōu)勢(shì)所在。
全球肥胖癥和2型糖尿病人數(shù)的上升正成為影響公眾健康的一個(gè)重要公共問題。胃腸病專家和肝病專家在管理這些流行疾病的治療上處于第一線，包括在兒科人群中的發(fā)病治療。脂肪肝?。∟AFLD）的診斷率越來越高，該病同時(shí)也是兒童肝 臟異常最常見的疾病。在兒童中，NAFLD與胰島素抵抗和高甘油三酯血癥具有相關(guān)性。NAFLD被認(rèn)為是代謝綜合征的肝 臟表現(xiàn)，所有超重或肥胖的兒童和青少年都有患NAFLD風(fēng)險(xiǎn)。
由于肥胖、胰島素抵抗和體重過重，許多兒童正在逐漸遭受嚴(yán)重的肝 臟疾病的影響。如下面的數(shù)字所示：
1. 1988-2010年間，美國(guó)兒童和青少年肝功能異常率(ALT升高)增加了兩倍，從3.9%升高到10.7%。根據(jù)ALT升高率，估計(jì)有10%的美國(guó)兒童患有NAFLD，其中三分之一可能屬于NASH，17%可能有纖維化。
2. 一項(xiàng)對(duì)肥胖兒童的研究表明，患有代謝綜合征的兒童患NAFLD的可能性是沒有代謝綜合征的兒童的三倍。
3. 最近的一項(xiàng)研究顯示，NASH和NAFL之間有統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著差異，提示NASH兒童CVD（不良心血管事件）風(fēng)險(xiǎn)的增加。
這些數(shù)字證實(shí)了在兒童患者中極大的未得到滿足的治療需求，目前還沒有批準(zhǔn)的NAFLD/NASH藥物療法，即使是成人患者治療也沒有獲批藥物。治療兒科NAFLD的主要目的是阻止和逆轉(zhuǎn)肝損傷，最終目標(biāo)是通過降低脂肪肝疾病代謝結(jié)果相關(guān)的長(zhǎng)期發(fā)病率和死亡率來提高患兒生活質(zhì)量，并阻礙向肝硬化及其并發(fā)癥方向進(jìn)展。
美國(guó)國(guó)家糖尿病、消化系統(tǒng)病和腎病研究所（NIDDK）NASH臨床研究網(wǎng)絡(luò)病理學(xué)會(huì)主席、紐約長(zhǎng)老會(huì)兒童醫(yī)院兒科胃腸道/肝 臟/營(yíng)養(yǎng)部門負(fù)責(zé)人Joel Lavine博士評(píng)論道：“兒童人群中的NASH已經(jīng)成為全球范圍內(nèi)肝病和胃腸學(xué)家日益關(guān)注的問題。兒童肥胖癥上升直接導(dǎo)致了NAFLD患病率的急劇升高。肥胖、糖尿病前期、超重、胰島素抵抗兒童和某些種族的兒童尤其易受影響。我很期待elafibranor在兒童患者中進(jìn)行的臨床試驗(yàn)的首次開展，因?yàn)樵撍幍陌踩院皖~外的心臟代謝功效明確地滿足了這些代謝障礙兒童的治療需要。這些病患在缺乏有效治療的情況下，會(huì)發(fā)展為晚期纖維化、2型糖尿病和心血管疾病。在美國(guó)，讓FDA批準(zhǔn)PSP是我們實(shí)現(xiàn)兒童治療的關(guān)鍵一步。”
GENFIT公司首席醫(yī)學(xué)官Sophie Mégnien博士表示：“FDA對(duì)elafibranor兒科研究計(jì)劃的批準(zhǔn)，我們感到興奮。最重要的是，它允許我們可以在美國(guó)進(jìn)行兒科臨床試驗(yàn)。許多NASH兒童和青少年急需一個(gè)有效治療方案，因此，在兒科治療中獲得elafibranor的新數(shù)據(jù)是至關(guān)重要的。我們希望能獲得明確的療效證據(jù)，以證明藥物有可能解決特定人群中未得到滿足的臨床需求。”
elafibranor(GFT 505)是GENFIT公司主導(dǎo)的管線產(chǎn)品。這是一種每日一次的口服治療藥物，被定位為治療NASH的全球首創(chuàng)藥物。該藥物現(xiàn)正在進(jìn)行關(guān)鍵性臨床研究RESOLVE-IT，該關(guān)鍵性研究旨在通過1000名患者的中期分析數(shù)據(jù)，利用單個(gè)組織學(xué)替代終點(diǎn)獲得有條件的上市批準(zhǔn)。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：GENFIT: Official Launch of the NASH Pediatric Program, following PIP and PSP Agreement by EMA and FDA
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