FDA宣布授予Enzychem急性輻射綜合征療法罕見病地位

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2018-01-23

據(jù)了解，美國政府出于對安全方面的考慮，大力鼓勵生物醫(yī)藥公司開發(fā)相應(yīng)的療法以防范可能出現(xiàn)的生物恐怖襲擊。

生物技術(shù)公司Enzychem Lifesciences最近宣布，美國FDA已經(jīng)同意授予公司開發(fā)的EC-18罕見病療法認證。該療法主要是用于治療一種名為急性輻射綜合癥的罕見病。

急性輻射綜合癥，也被稱為輻射中毒或輻射病（ARS），是一種患者在24小時內(nèi)暴露于大劑量的游離輻射下導致的癥候群，癥狀可持續(xù)多達數(shù)個月。急性輻射綜合征的發(fā)病和癥狀類型取決于患者的輻射暴露情況。劑量較小的輻射對消化系統(tǒng)產(chǎn)生影響，比如惡心，嘔吐，血指數(shù)下降的相關(guān)癥狀如感染和出血。大劑量的照射會導致神經(jīng)系統(tǒng)損傷癥狀和快速死亡。目前臨床上并沒有治療急性輻射綜合癥的特效療法，醫(yī)生一般通過輸血和抗生素來治療這一疾病。

急性輻射綜合征主要是指高劑量的輻射引起的急性醫(yī)療問題，而不是產(chǎn)生于長期輻射暴露的慢性輻射綜合癥。引發(fā)慢性輻射綜合癥的低劑量輻射，雖不能導致急性綜合癥，但經(jīng)年累月的照射下也可能出現(xiàn)類似的癥狀。輻射暴露同時也會提升某些其他疾病的罹患機率，比如癌癥。這些疾病有時也被作為輻射病來提及，但它們從不被包含在急性輻射綜合癥中。

據(jù)了解，美國政府出于對安全方面的考慮，大力鼓勵生物醫(yī)藥公司開發(fā)相應(yīng)的療法以防范可能出現(xiàn)的生物恐怖襲擊。

此次Enzychem Lifesciences公司開發(fā)的EC-18獲得孤兒藥認證后將享受到FDA的多項優(yōu)惠政策，其中包括長達七年的市場獨占期、研發(fā)費用抵稅等，同時該藥物未來的審批過程也會獲得相應(yīng)精簡，F(xiàn)DA已經(jīng)同意當該藥物完成臨床II期后就可以進行有條件批準。

EC-18是一種口服小分子藥物，該藥物能夠被用于治療自身免疫及炎癥相關(guān)疾病，如牛皮癬、關(guān)節(jié)炎、哮喘、過敏性皮膚炎等。目前研究人員正在開展EC-18治療化療引起的嗜中性白血球減少癥以及放/化療引起的口腔黏膜炎兩種疾病的臨床II期研究。

分析人士認為，一旦EC-18獲準用于治療急性輻射綜合癥，該藥物有望會被FDA授予優(yōu)先審評券（PRV）。該權(quán)利能夠加速藥物的審批進程，同時可以向第三方轉(zhuǎn)讓，因而具有極高的商業(yè)價值。根據(jù)此前的相關(guān)案例，優(yōu)先審評券的價格在2億美元左右。

Enzychem公司成立于1999年，是一家全球性生物技術(shù)公司，公司總部位于韓國并已經(jīng)在韓國上市，是目前韓國市值的生物技術(shù)公司之一。

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