近日有消息指出，Libella基因藥業(yè)將在哥倫比亞卡塔赫納（OUS）開展相關(guān)臨床研究，依托基因治療手段企圖逆轉(zhuǎn)與年齡有關(guān)的疾病進(jìn)展，試驗(yàn)的初次對(duì)象是阿爾茨海默氏病。不同于傳統(tǒng)藥物需要服用數(shù)月或數(shù)年，基因治療可以一次性從源頭上解決疾病根本問(wèn)題，修復(fù)患者體內(nèi)缺陷的DNA并使身體自行修復(fù)。
目前，每天有228名美國(guó)人死于阿爾茨海默病，全球還不存在任何已知的治療方法或藥物可以?；蛑委熌軌蛴谰眉m正疾病，并能夠治療目前被認(rèn)為無(wú)法治愈的許多疾病。根據(jù)負(fù)責(zé)這項(xiàng)研究的科學(xué)家Andrew Andrews博士的說(shuō)法，“人類端粒酶逆轉(zhuǎn)錄酶（hTERT）是一種在細(xì)胞衰老過(guò)程中起作用的酶，通常會(huì)在細(xì)胞中被壓縮，導(dǎo)致端粒逐漸縮短。端粒酶基因治療可以延緩衰老，增加壽命而不會(huì)增加癌癥。”
端粒酶的主要作用是延長(zhǎng)染色體兩端端粒的長(zhǎng)度，維持染色體（基因的載體）的穩(wěn)定。端粒有個(gè)外號(hào)，叫「生命時(shí)鐘」，人體DNA每次分裂復(fù)制，端粒就縮短一點(diǎn)，一旦端粒消耗殆盡，細(xì)胞將會(huì)立即激活凋亡機(jī)制，即細(xì)胞走向凋亡。通過(guò)誘導(dǎo)端粒酶，Andrews博士和Libella希望可以延長(zhǎng)人體細(xì)胞的端粒?；虔煼ㄖ委熢囼?yàn)的安全性已經(jīng)得到證實(shí)（超過(guò)186項(xiàng)臨床試驗(yàn)中顯示存在最小程度的不良反應(yīng)）。
在被問(wèn)及為什么公司決定在美國(guó)境外進(jìn)行臨床研究項(xiàng)目時(shí)，Libella公司總裁Jeff Mathis博士表示，“在美國(guó)，傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)可能需要數(shù)年，需要花費(fèi)數(shù)百萬(wàn)甚至數(shù)十億美元。已經(jīng)證明可行的技術(shù)已經(jīng)準(zhǔn)備就緒，我們相信我們有足夠的科學(xué)家、技術(shù)人員、醫(yī)生和實(shí)驗(yàn)室合作伙伴，相信在哥倫比亞可以更快地完成這個(gè)試驗(yàn)。
該臨床試驗(yàn)正在準(zhǔn)備階段，預(yù)計(jì)將在2018年第一季度正式開始，并將在MediHelp服務(wù)診所進(jìn)行（該診所位于哥倫比亞卡塔赫納美麗的旅游區(qū)）。其擁有國(guó)家最先進(jìn)的設(shè)施，已經(jīng)接待了包括運(yùn)動(dòng)員、名人和政治家在內(nèi)的數(shù)以百計(jì)的國(guó)際知名人士。MediHelp的醫(yī)學(xué)總監(jiān)Javier Hernandez博士將負(fù)責(zé)監(jiān)督這項(xiàng)試驗(yàn)。
哥倫比亞的臨床研究規(guī)定對(duì)于基因治療試驗(yàn)保持了友好的接納態(tài)度，且拉美地區(qū)對(duì)于這類研究的批準(zhǔn)時(shí)間也是最快的。試驗(yàn)的臨床研究設(shè)計(jì)、監(jiān)管、運(yùn)營(yíng)和后勤支持、項(xiàng)目管理、統(tǒng)計(jì)分析、研究監(jiān)測(cè)服務(wù)將由佛羅里達(dá)臨床研究公司LATAM Market Access Inc.提供支持。
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