2017年在曬十八歲的朋友圈和新年愿望中結束了，回望這一年，健點子公眾號的小編們?yōu)榇蠹覍崟r報道了不少的新藥信息，尤其是罕見病或是孤兒藥的批準。
就讓我們一起回顧，在去年有哪些罕見病藥物得到美國食品藥品管理局（FDA）的批準上市。
自1983年開始，F(xiàn)DA就設置了孤兒藥物的稱號，這些藥物或是生物制品是針對在美國患病人數(shù)少于200,000名患者的疾病的預防，治療，或診斷。
獲得孤兒藥資格的藥物，通常會得到50％臨床研究和測試費用的稅收抵免；用戶費用的免除；以及對于特定適應癥的七年市場營銷獨占權。
自創(chuàng)立以來的34年中，F(xiàn)DA一共批準了600多個孤兒藥，值得欣喜。
除了孤兒藥的稱號，罕見病藥物也有較高的機率獲得突破性藥物設計，以及優(yōu)先審查的資格。
在2017年十月的NORD罕見疾病與孤兒產品突破峰會上，F(xiàn)DA自己就提前做了個盤點。他們表示，在2017年的前十個月，F(xiàn)DA一共批準了50個孤兒藥物，創(chuàng)下了歷史新高。（但是小編搜索了一下，之后的兩個月FDA也沒有閑著，2017年全年批準孤兒藥物高達65個?。?/p>
在2017年獲批的罕見病藥物中，還出現(xiàn)了七個第一呢！
TA們是：
首個獲得批準的基因CAR-T治療癌癥，諾華Kymriah。
用于治療急性淋巴細胞白血病，含有針對CD19的嵌合抗原受體（CAR-T）的慢病毒載體轉導的自體T細胞；
首個批準的治療轉移性merkel細胞癌的藥：Bavencio。這個avelumab單抗是由德國默克，輝瑞和禮來共同研制；
首個被批準用于青少年的丙肝的直接抗病毒 藥物：吉利德的lesipasvir 和索非布韋的組合用藥；
首個FDA批準的Batten病（一種溶酶體貯積癥）治療新藥：cerliponase alfa；
第一個針對側索肌萎縮（ALS）患者的新療法：依達拉奉 ；
第一個批準的治療慢性移植物抗宿主疾病（GVHD）的藥物：依魯替尼；
第一個治療美洲錐蟲病的藥物：benznidazole
當然，除了這些引人注目的“第一”，在這一年，F(xiàn)DA還批準了很多其他的孤兒藥物。
這些新藥包括：
其中，依庫麗單抗（eculizumab）被批準用于治療具有抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性的全身性重癥肌無力（gMG）的成年患者。
依達拉奉(自由基清除藥)被批準用于肌萎縮側索硬化。
cerliponase alfa適用于遲發(fā)性嬰幼兒神經元蠟樣脂褐素沉著病2型（CLN2），也稱為三肽基肽酶1（TPP1）缺乏癥。
貧血/地中海貧血癥也有多個藥物得到了FDA的批準，包括地拉羅司，而L-谷氨酰胺被批準治療鐮狀細胞貧血病。
塞替派（Thiotepa），與大劑量白消安和環(huán)磷酰胺聯(lián)用，作為3型β-地中海貧血兒童異基因造血祖細胞移植的制備方案，用于降低移植排斥的風險。
一些神經退行相關疾病的藥物也得到了FDA的關注和批準，比如鹽酸金剛烷胺，用于治療服用左旋多巴的帕金森病患者的運動障礙；丁苯那嗪被批準治療亨廷頓舞蹈癥。
由于患病人數(shù)有限，罕見疾病受到的關注和支持還遠遠不夠。FDA的孤兒藥項目給這個群體帶來了很多治療的機會，希望2018年我們能夠看到更多的孤兒藥得到療效的驗證和批準。
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