2017年FDA批準了46種創(chuàng)新藥，研發(fā)回報率卻不樂觀……

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2018-01-09

自上任以來，就一直將重點放在日益激烈的藥品市場競爭上的美國食品和藥物管理局（FDA）局長Scott Gottlieb似乎準備加快對新藥的評估，這也意味著更高的審批數(shù)字。然而，所有這些積極的勢頭掩蓋了對研發(fā)生產(chǎn)力和藥物開發(fā)成本的擔憂。最近，著名咨詢公司德勤(Deloitte)發(fā)布一份報告估計，2017年，12家大型生物技術和制藥行業(yè)的研發(fā)資金回報率僅為3.2%。

2017年， FDA共批準了46種新分子藥物，是2016年（22個）的兩倍多，同時也創(chuàng)下20年來紀錄。

2017年FDA批準了46種創(chuàng)新藥，研發(fā)回報率卻不樂觀……-觀察-生物探索

利潤豐厚領域“扎堆”

從表格可以看出，越來越多的創(chuàng)新藥物似乎集中在利潤豐厚的治療領域，如腫瘤學、免疫學和罕見病等。值得注意的是，F(xiàn)DA批準的越來越多的藥物是針對生物制劑而不是小分子。近年來，生物技術和制藥公司都向這些專業(yè)市場投入了大量資金。

在腫瘤學領域，這一投資趨勢導致了癌癥研究的蓬勃發(fā)展，相應的，新的藥物也涌向了患者。2017年，F(xiàn)DA下屬藥物評估和研究中心（CDER）批準了12種新的癌癥藥物，包括5個針對血液癌、4個用于治療乳腺癌和卵巢癌，以及用于尿路上皮癌、肺癌和梅克爾細胞癌的藥品。

然而，激增的研發(fā)活動也意味著現(xiàn)有的藥物類別中涌現(xiàn)出“me - too”分子。例如，2017年，F(xiàn)DA批準了第四個和第五個PD -1/ L1抑制劑，第二個和第三個CDK 4 / 6抑制劑，以及第三個PARP抑制劑。

2017年批準的大多數(shù)癌癥藥物被FDA指定為孤兒藥，這表明在美國，有針對性的疾病影響不到20萬人。多數(shù)情況下，制藥商首先針對特定的癌癥亞型，然后擴大到更廣泛的適應癥。

除腫瘤學之外，業(yè)界對開發(fā)“孤兒病”藥物的興趣顯而易見。包括已經(jīng)批準藥物的新適應癥，F(xiàn)DA在2017年批準的孤兒適應癥數(shù)量創(chuàng)紀錄，這一數(shù)字自2010年以來迅速增加，而且這種趨勢也不會消失。

基因療法過去一年取得了很大的進展，其他幾種基于DNA的治療方法有望在未來幾年獲批。這波即將到來的浪潮，促使FDA對其基因療法的監(jiān)管方式進行改革。

FDA局長Gottlieb在12月19日發(fā)表的講話中表示，2018年我們將開始發(fā)布一系列針對特定基因治療產(chǎn)品開發(fā)的疾病特異性指導文件，這些指導文件將幫助推進基因治療領域的發(fā)展。”

2017年還有一些值得注意的藥物被批準用于治療牛皮癬、過敏性皮炎和哮喘等炎癥。

迅速成功的贏家

通常，幾個季度的時間對于一個公司來說是不足以增加銷售的。盡管如此，2017年批準的一些藥物在商業(yè)上仍然取得了迅速的成功。

領先的是羅氏公司的多發(fā)性硬化癥藥品Ocrevus(ocrelizumab)，它在市場上頭六個月收入超過5億美元。

Tesaro公司的Zejula（niraparib）也表現(xiàn)強勁，銷售額達6500萬美元。在經(jīng)歷了一場比預期更加糟糕的開局之后，賽諾菲的Dupixent在其第一年的銷售中也創(chuàng)造了1億美元的銷售額。

諾華制藥、輝瑞、賽諾菲、羅氏均獲得了兩項批準，而阿斯利康(AstraZeneca)則獲得三項批準：癌癥藥物Imfinzi(durvalumab)和Calquence(acalaburtinib)，以及哮喘藥物Fasenra(benralizumab)。

創(chuàng)新藥回報率并不樂觀

盡管2017年是繁榮的一年，整體而言獲得了更多的審批，但是行業(yè)的研發(fā)生產(chǎn)力依然存在問題。

德勤分析師們在最新報告中指出，該公司對12家大型生物制藥公司進行了追蹤，大約要花費20億美元才能將新藥推上市。不斷膨脹的成本已經(jīng)壓縮了回報率，2017年回報率從2010年的10%下降至4%以下。

研究人員在報告中寫道:“我們的分析明確地提醒我們，投資生物制藥是有風險的，而且財務回報也絕對不能保證。”盡管這已經(jīng)是這個行業(yè)多年來一個不爭的事實，但生物制藥研發(fā)投資回報的下降可能會影響到該行業(yè)的商業(yè)模式。

總的來說，德勤對該行業(yè)未來的前景進行了積極的展望，但其他預測并不樂觀。無獨有偶的是，去年11月，諾華公司研發(fā)投資組合管理總監(jiān)Kelvin Stott在LinkedIn上發(fā)布了一份廣為流傳的分析報告指出，該行業(yè)正處于下滑階段，已經(jīng)到藥物開發(fā)結果的低谷。

盡管制藥公司可能會因為成本增加和收益下降而感到負擔越來越沉重，但更精簡的生物技術公司往往會取得更有效的成功。

在2017年CDER批準的46項中，有21項授予了大型生物技術和制藥公司以外的開發(fā)人員。生物技術人員也推動了基因治療和CAR-T等領域的發(fā)展。

隨著美國稅收改革法案通過并簽署成為法律，更多的生物技術公司可能會被收購。但通過整合的增長只能走這么遠。與此同時，圍繞藥品定價的壓力也迫使制藥公司限制價格上漲，從而抑制了另一條主要增長途徑。

因此，關于研發(fā)生產(chǎn)力的問題將成為重中之重。2017年可以實現(xiàn)這個數(shù)字，但要維持這一水平可能是一個挑戰(zhàn)。

參考資料

Drug approvals surged in 2017. What does that mean for pharma?

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