位于麻省的Solid是一家由患者贊助組成的公司，以開(kāi)發(fā)治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）的新藥為己任。
這款治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的新藥是以腺病毒為載體，年底剛剛進(jìn)入臨床試驗(yàn)。目前，Solid正在申請(qǐng)上市來(lái)募集資金，推進(jìn)臨床試驗(yàn)。
這個(gè)新藥，SGT-001的此前的研究表明，四種不同劑量的給藥可以導(dǎo)致全身跨基因（transgene）表達(dá)，其劑量依賴持續(xù)長(zhǎng)達(dá)24個(gè)月。 Transgene表達(dá)與多個(gè)功能參數(shù)的改進(jìn)相關(guān)。
這項(xiàng)在動(dòng)物體內(nèi)進(jìn)行的臨床前研究顯示，與未經(jīng)治療的動(dòng)物相比，三種不同劑量的SGT-001導(dǎo)致肌肉功能改善。 這些改善與研究期間的持續(xù)跨基因表達(dá)相關(guān)。
目前，公司正在進(jìn)行一期和二期臨床試驗(yàn)，計(jì)劃招募16名DMD患者。
（SGT-001年底進(jìn)入臨床。Clinictrials.gov）
剛剛進(jìn)入新年， Solid就亟不可待申請(qǐng)上市，計(jì)劃公開(kāi)募資1億美元，用于資助一期和二期臨床試驗(yàn)。
除了Solid，在2018年新年伊始，就有幾家公司急不可待，宣布了新一輪的融資，以支持新產(chǎn)品上市或完成藥物的人體臨床試驗(yàn)。其中包括四家臨床階段的生物技術(shù)公司，在2017年末提交了首次公開(kāi)募股計(jì)劃。
這些公司是：
Cue 生物（納斯達(dá)克代碼：CUE）。上周剛完成了首次公開(kāi)募股（IPO），籌得6620萬(wàn)美元。
這家位于馬薩諸塞州劍橋市的公司正在開(kāi)發(fā)“選擇性免疫療法”，這種新療法副作用較少。
Menlo Therapeutics公司年底申請(qǐng)了IPO，初步達(dá)到了9700萬(wàn)美元的募資目標(biāo)。
總部位于加利福尼亞州Redwood市的公司計(jì)劃將募集的資金用于serlopitant的2期臨床研究，這是一種治療特應(yīng)性皮炎和銀屑病等皮膚病的瘙癢。
此外，做為慢性咳嗽的潛在治療方法也在評(píng)估中。
ResTORbio。上周五提交了IPO文件。這家位于波士頓的公司計(jì)劃8500萬(wàn)美元，用于治療呼吸道感染的RTB101的中期研究。
ARMO Biosciences。
這家癌癥免疫治療開(kāi)發(fā)公司計(jì)劃籌集8600萬(wàn)美元。
主要藥物為AM0010，目前處于治療胰 腺癌和肺癌的最后階段的研究。
4家公司融資
1. 數(shù)字健康公司Pear療法。
去年秋天，美國(guó)食品及藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了一項(xiàng)名為“數(shù)字化治療重置”的數(shù)字治療重置計(jì)劃，這款一種治療物質(zhì)濫用的移動(dòng)應(yīng)用程序，由位于波士頓和舊金山的 Pear Therapeutics。
Pear在年初宣布了一項(xiàng)5000萬(wàn)美元的B輪融資，主要用于在數(shù)字應(yīng)用在其他疾病的市場(chǎng)和金融研究。
此輪由新加坡投資公司淡馬錫牽頭，前期的投資者5AM Ventures，Arboretum Ventures和JAZZ Venture Partners以及新合作伙伴諾華，EDBI和Bridge Builder跟投。
2. 基于云的基因組學(xué)公司
DNANexus 是位于加州山景城的基因組學(xué)公司。最新一波C輪融資5800萬(wàn)美元，由Foresite Capital和微軟聯(lián)手領(lǐng)投。
3. Centrexion
位于波士頓的Centrexion Therapeutics 在D輪融資中籌集了6700萬(wàn)美元，新募集的資金將資助非阿 片類藥物的晚期臨床試驗(yàn)，作為治療膝關(guān)節(jié)骨性關(guān)節(jié)炎的藥物。
4. NEXImmune公司
在A輪融資中籌集了2300萬(wàn)美元，這家位于馬里蘭州蓋瑟斯堡的公司表示，將開(kāi)始血液腫瘤的免疫治療的臨床試驗(yàn)。
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