AAA罕見(jiàn)病藥物L(fēng)utathera獲歐盟批準(zhǔn)

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2017-10-11

法國(guó)AAA公司今日宣布，Lutathera（镥氧奧曲肽）已被歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)，用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移的生長(zhǎng)抑素受體陽(yáng)性胃腸胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤成人患者。

對(duì)于這個(gè)法國(guó)集團(tuán)來(lái)說(shuō)，該藥獲得歐盟批準(zhǔn)是一項(xiàng)重要的勝利。因?yàn)檫@意味著該藥物將成為腫瘤學(xué)市場(chǎng)銷售的首例**藥物。

AAA首席執(zhí)行官Stefano Buono表示：“這對(duì)我們公司來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是一個(gè)歷史性時(shí)刻。我們非常自豪地將這種一流的藥物和第一個(gè)注冊(cè)的肽受體**核素治療（PRRT）引入歐洲相關(guān)患者的治療選擇當(dāng)中。”

“核醫(yī)學(xué)領(lǐng)域中的許多臨床研究已經(jīng)證實(shí)了選擇性地向腫瘤細(xì)胞遞送輻射的優(yōu)勢(shì)和益處，我們致力于進(jìn)一步推進(jìn)這種癌癥治療方法的研發(fā)工作。”

該批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)關(guān)鍵性隨機(jī)III期臨床研究NETTER-1的數(shù)據(jù)。該研究在正接受諾華已上市藥物Sandosatin（商品名：善寧，通用名：長(zhǎng)效奧曲肽，octreotide LAR）治療且過(guò)表達(dá)生長(zhǎng)抑素受體的不可手術(shù)治愈的中腸神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（midgut NETs）患者中開展，將Lutathera與雙劑量Sandosatin（長(zhǎng)效奧曲肽）進(jìn)行了對(duì)比。數(shù)據(jù)顯示，與雙劑量Sandosatin（長(zhǎng)效奧曲肽）相比，Lutathera使疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)大幅降低79%，數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異和臨床意義。

Lutathera屬于新興的肽受體**核素療法，涉及用**標(biāo)記的生長(zhǎng)抑素類似物肽靶向類癌腫瘤（carcinoid tumor）。在美國(guó)和歐盟，Lutathera均被授予孤兒藥地位。2015年4月，F(xiàn)DA還授予了Lutathera快車道地位。

Buono補(bǔ)充說(shuō)：“我們將繼續(xù)與各國(guó)衛(wèi)生部門緊密合作，進(jìn)一步推動(dòng)Lutathera可以被更多的患者使用。”

2016年11月，AAA因數(shù)據(jù)格式問(wèn)題阻礙了FDA審查人員分析其提交的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)的目的是用以支持批準(zhǔn)該藥物L(fēng)u-177標(biāo)記的生長(zhǎng)抑素類似物肽Lutathera的臨床試驗(yàn)。AAA已經(jīng)回到其CRO機(jī)構(gòu)來(lái)解決這些缺陷，但是修復(fù)這些錯(cuò)誤所需的時(shí)間較長(zhǎng)，無(wú)法在原PDUFA日期完成。稍早前，EMA扭轉(zhuǎn)了早先的決定，將Lutathera列入其加速評(píng)估的渠道。此舉是為了給AAA相應(yīng)的時(shí)間回應(yīng)EMA要求的關(guān)于該藥需要澄清的相關(guān)問(wèn)題，并允許監(jiān)管機(jī)構(gòu)檢查AAA的CRO。

“我們對(duì)延遲感到失望，我們期望這種進(jìn)展可促使FDA考慮Lutathera公司的NDA，同時(shí)我們將盡力專注地解決相關(guān)問(wèn)題。我們正在借助額外的資源，以便于能提供符合FDA所要求的數(shù)據(jù)。“Stefano當(dāng)時(shí)在一份聲明中回應(yīng)道。

根據(jù)FDA是否將重新提交歸類為1類或2類，該機(jī)構(gòu)將在兩個(gè)或六個(gè)月內(nèi)完成后續(xù)申請(qǐng)?zhí)峤还ぷ?。考慮到有效性數(shù)據(jù)重新格式化將缺席兩個(gè)月的1級(jí)審查的重新提交名單，因其AAA可能會(huì)面臨更長(zhǎng)的延遲時(shí)間。受此不利消息影響，AAA股票市值當(dāng)時(shí)下跌了10％（10億美元）。（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）

文章參考來(lái)源：AAA’s orphan drug Lutathera wins EU green light

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