用于治療、診斷、預防罕見疾病或罕見狀態(tài)的藥物、**、診斷試劑等通常被稱為罕見藥或孤兒藥。罕見病和常見病相比，雖發(fā)病率低，但種類繁多，且大都病情嚴重，加之日益龐大的病患人群，正逐漸受到越來越多的關注和重視。
有業(yè)內(nèi)人士預計，在這一趨勢下，未來五年孤兒藥市場將會以11.1%的復合年增長率快速增長，并于2022年達到2090億美金，占世界醫(yī)藥市場的21.4%。其中新基、shire、阿斯利康、abbvie、強生將會成為孤兒藥市場中強勁的引導者，而revlimid、opdivo將會成為十分閃亮的銷售單品。
受益于全球孤兒藥市場的利好，近幾年國內(nèi)藥企開發(fā)孤兒藥的熱情也開始高漲。再加上公眾對罕見病的認知逐步提高，以及國家出臺的一系列罕見病保障措施，國內(nèi)孤兒藥市場逐漸進入了快速發(fā)展階段，并慢慢開始出現(xiàn)成果。有統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2020年以來中國企業(yè)就有9款產(chǎn)品獲得了10項FDA孤兒藥認證，約相當于2019年全年的量，而截至2020年4月底，已有32款來自中國藥企的新藥拿到了39項FDA孤兒藥資格認定。
值得注意的是，今年中國企業(yè)獲得10項孤兒藥認定中，有5個是授予PD-1/L1產(chǎn)品的。例如，3月27日君實生物公布稱，該公司核心產(chǎn)品特瑞普利單抗的一項聯(lián)合治療藥品方案獲得FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認證，用于治療黏膜黑色素瘤。4月14日，信達生物宣布FDA授予其PD-1抑制劑達伯舒(信迪利單抗)孤兒藥資格，用于治療食管癌。
再加上，此前百濟神州的替雷利珠單抗獲得的兩項孤兒藥認證等，來自中國企業(yè)的PD-1/L1共計已經(jīng)獲得了7項孤兒藥認證。相對于中國企業(yè)歷史上獲得的39項認證(不完全統(tǒng)計)，PD-1/L1占據(jù)了不小的比例，且都是在1年內(nèi)集中獲得的。
對于國內(nèi)藥企的孤兒藥研發(fā)認證偏愛PD-1/L1賽道，業(yè)內(nèi)人士表示，這主要是因為PD-1/L1是目前醫(yī)藥行業(yè)藥品研發(fā)的熱點領域，擁有龐大的患者基礎以及市場空間。而藥企為了爭取更多市場份額爭相研發(fā)PD-1/L1藥品后，通過申請孤兒藥資格認定，能有助于后續(xù)加快審批上市，這其實是一種快速上市的策略。
另外，藥企在謀劃孤兒藥研發(fā)布局時，首先要考慮優(yōu)先開發(fā)那些能納入公共醫(yī)保體系，以及能適用于更多患者的適應癥，才能盡可能規(guī)避上市風險，獲得更多利益。因此，PD-1/L1產(chǎn)品獲得越來越多的孤兒藥認證也意味著該領域正成為藥企研發(fā)孤兒藥的一大突破點。
總的來說，孤兒藥的研發(fā)不僅能夠彌補藥品短缺，滿足患者需求，同時也能夠為企業(yè)帶來巨大的發(fā)展機遇，值得企業(yè)大力投入。但在藥品研發(fā)布局時，藥企還需要考慮如市場、技術、成本、支付環(huán)境等多種因素，進行多方面布局，竟可能規(guī)避那些或許會在藥品上市后出現(xiàn)的風險。
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