ADI-PEG 20又名Pegargiminase，是一種治療具有獨(dú)特代謝特征的癌癥的新型蛋白。此類癌細(xì)胞無法創(chuàng)造精氨酸，ADI-PEG 20將病患血液里的精氨酸轉(zhuǎn)化為瓜胺酸，從而剝奪了這些癌細(xì)胞的營(yíng)養(yǎng)來源。正常細(xì)胞則可通過尿素循環(huán)過程將瓜氨酸轉(zhuǎn)化回精氨酸，從而不對(duì)正常細(xì)胞造成損傷。
ADI-PEG 20利用癌細(xì)胞對(duì)精氨酸的依賴作為標(biāo)靶，通過切斷切斷癌細(xì)胞能量供應(yīng)，即餓死癌細(xì)胞的方式進(jìn)行癌癥治療，安全性高、對(duì)于正常細(xì)胞影響小、副作用極低?；诖x療法的藥理機(jī)制，臨床經(jīng)驗(yàn)顯示其適用范圍相當(dāng)廣泛，除單獨(dú)用藥之外，更可與其他藥物合并治疔達(dá)到互補(bǔ)及發(fā)揮加乘效益。
ADI-PEG 20 已在美國(guó)和歐洲獲得多種癌癥的孤兒藥資格。 現(xiàn)已進(jìn)入臨床試驗(yàn)研究的適應(yīng)癥包括肝細(xì)胞癌丶間皮瘤丶胰臟癌丶非小細(xì)胞肺癌丶黑色素瘤以及急性骨髓性白血病等。 其中肺間皮癌的臨床試驗(yàn)已完成Ⅲ期臨床收案，目前正在進(jìn)行生物制劑許可證（BLA）申請(qǐng)。
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